Investigadores de la U. de Chile desarrollan tecnología de alta eficacia para el tratamiento de la esclerosis múltiple

El trabajo experimental fue impulsado a partir de un proyecto Fondef y sus resultados fueron sorprendentes. La nanoformulación administrada nasalmente demostró mayor eficiencia, eficacia y efectividad respecto a la administración sistémica que se ocupa actualmente, consistente en la inyección de los inmunomoduladores por vía intramuscular o subcutánea. El estudio reveló que a través de este mecanismo se obtiene una notable mejora en los síntomas asociados a la enfermedad (como la discapacidad motora) en comparación a la aplicación tradicional del medicamento.

“En un modelo experimental de esclerosis múltiple, nuestra nanoformulación -conteniendo un inmunomodulador encapsulado- fue capaz de reducir la sintomatología clínica significativamente usando bajas dosis del inmunomodulador. Eso significa, por ejemplo, que nuestros grupos de estudio con parálisis total de extremidades traseras volvieron a caminar y prácticamente se recuperaron. En cambio, la aplicación sistémica de esas mismas dosis del inmunomodulador no encapsulado no tuvieron ningún efecto. Además, pudimos disminuir la frecuencia de aplicación de la nanoformulación y ésta siguió siendo efectiva”,

afirmó el doctor Naves.

Una de las consecuencias más graves de esta enfermedad, que actualmente no tiene cura, es su efecto discapacitante progresivo, al causar problemas de comunicación entre el cerebro y el resto del cuerpo y, de esta forma, afectar el caminar y la visión de las personas que la padecen, entre otros aspectos. Esto se produce por una alteración del sistema inmune que ataca la vaina protectora de los axones neuronales (mielina), lo que afecta la transmisión del impulso nervioso y genera problemas motores y deterioro neurológico.

En este ámbito, la investigación demostró la significativa ventaja de la administración nasal del inmunomodulador encapsulado en nanopartículas comparado con la administración sistémica del inmunomodulador no encapsulado.

“Nosotros analizamos muestras histológicas de la médula espinal y del cerebro de los grupos tratados, encontrando que las lesiones de desmielinización se recuperaron y revirtieron, es decir, se remielinizaron. Se sabe que el Interferón beta hace eso, es efectivo como uno de los tratamientos más usados por los pacientes. La diferencia es que nosotros encontramos que en el modelo preclínico es efectivo en nuestra formulación a dosis en que el tratamiento sistémico no lo es”,

agregó, dando cuenta de otro atributo: la posibilidad de disminuir las dosis y frecuencia en la administración del medicamento.

Menores costos y efectos secundarios

Actualmente el gasto promedio que esta enfermedad significa en el mundo para pacientes, instituciones de salud previsional y el Estado oscila entre los 16 mil y 25 mil dólares anuales. El Interferón beta, por ejemplo, tiene un costo para el Estado de 8,4 millones de pesos por paciente al año en Chile. En este sentido, la posibilidad de reducir dosis y frecuencia tendría un efecto directo en los costos de tratamiento para los cerca de 2,5 millones de pacientes en el mundo y los más de 1.900 diagnosticados que existen en Chile, en un universo estimado de 2.500 personas con esta patología (cifras de la Corporación Esclerosis Múltiple Chile).

“Pudimos bajar la dosis y seguir haciéndola efectiva, además disminuyendo la frecuencia de la administración. En teoría, en pacientes la disminución podría ser 3 o 4 veces menor. Por lo tanto, al recibir menos cantidad mensualmente debiera reducirse el costo mensual del tratamiento. Nosotros estimamos teóricamente, en total y bajo un cálculo conservador, que podríamos reducir entre un 30 y un 40 por ciento los costos actuales”,

señaló el académico de la Universidad de Chile.

A pesar de que los actuales tratamientos inmunomoduladores son los únicos capaces de retrasar la progresión de la enfermedad, entre un 40-50% de los pacientes responden débilmente, no responden o incluso pueden presentar exacerbaciones de la enfermedad. En parte, esto es debido a que las terapias son aplicadas en forma sistémica para una enfermedad del sistema nervioso central. Como consecuencia, éstos deben ser aplicados en altas dosis y frecuencia. Además, algunos tratamientos son inyectables, lo que genera incomodidades y rechazo en algunos pacientes. Por lo tanto, una menor cantidad y frecuencia en su administración tendría un impacto positivo en relación a su efectividad y la aparición de efectos secundarios. De esta forma, el trabajo a futuro tiene como meta desarrollar un spray que represente una opción no solamente más efectiva y económica, sino también más amigable y que permita aumentar la adherencia de los pacientes al tratamiento.

La tecnología, además, tiene el potencial para ser aplicada en otras enfermedades neuroinflamatorias, tales como parkinson, alzheimer o Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), señala el Dr. Naves.

“El sistema está diseñado para que uno pueda encapsular distintos principios activos. Para todas esas enfermedades hay tratamientos que tienen los mismos inconvenientes que tiene este inmunomodulador (Interferón beta) para llegar al sistema nervioso central, que son administrados sistémicamente y en altas dosis. Dentro de nuestros objetivos es poder aplicarlo a otras enfermedades también cambiando el principio activo”.

El equipo, integrado también por los académicos Felipe Oyarzún, de la Facultad de Ciencias Química y Farmacéuticas e investigador de, y Luis González, del Instituto de Ciencias Biomédicas de la Facultad de Medicina, prepara una segunda fase de investigación para este trabajo, publicará el estudio en una revista científica internacional y ya realizó una solicitud de patente internacional en la Organización Mundial de Propiedad Intelectual (WIPO).