Leucemia Linfoblástica Aguda: Revolucionario, células «reprogramadas» contra un tumor
por Graciela Vizcay Gomez (Argentina)
7 años atrás 6 min lectura
Dr. Franco Locatelli: «Un enfoque innovador para el tratamiento de neoplasmas«.
La técnica de manipulación celular del sistema inmune del paciente es parte de la llamada terapia genética o inmunoterapia , una de las estrategias más innovadoras y prometedoras en la investigación del cáncer. Los médicos e investigadores del Niño Jesús tomaron las células T del paciente, las células fundamentales de la respuesta inmune, y las modificaron genéticamente a través de una síntesis sintetizada quimérica en el laboratorio. Este receptor, llamado CAR (Receptor antigénico quimérico), faculta a los linfocitos y los hace capaces, una vez reinfundidos en el paciente, de reconocer y atacar las células tumorales en la sangre y la médula, hasta que se eliminen por completo.
La terapia génica con células T CAR-modificado fue probado por primera vez con éxito en 2012, los Estados Unidos, a un niño de 7 años de edad con leucemia linfoblástica aguda, los investigadores de la Universidad de Pennsylvania en el Children Hospital of Philadelphia . Desde entonces partieron numerosas pruebas en todo el mundo, cuyos resultados han llevado a algunos meses, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la agencia del gobierno de Estados Unidos encargado de regular los productos puestos en el mercado, para aprobar el primer fármaco CAR-T base desarrollado por la industria farmacéutica.
EL ESTUDIO DEL HOSPITAL NIÑO JESÚS
El enfoque adoptado por los investigadores del Niño Jesús, dirigido por el prof. Franco Locatelli , director del Departamento de Pediatría Onco-Hematológica, Terapia Celular y Gene , difiere parcialmente del norteamericano. La plataforma viral utilizada para la transducción celular es diferente, en otras palabras, para realizar la ruta de modificación genética. Diferente es la secuencia de genes implementada (construcción), que también incluye la inclusión de Caspase 9 Inducible (iC9), una especie de gen «suicida»activado en caso de eventos adversos, capaz de bloquear la acción de linfocitos modificados. Es la primera vez que este sistema, adoptado gracias a la colaboración con el Hospital Bellicum Pharmaceuticals, se utiliza en una basada en la terapia génica CAR-T: es una medida de seguridad adicional para hacer frente a los posibles efectos secundarios que pueden derivarse de estas terapias innovadora.
Finalmente, la naturaleza de la experimentación es diferente. La infusión del primer paciente al Niño Jesús, de hecho, es el resultado de casi tres años de trabajo de investigación preclínica en un ensayo académico no industrial: un estudio íntegramente italiano dedicado a este enfoque terapéutico gen, financiado por la Asociación Italiana para la Investigación contra el Cáncer (AIRC), el Ministerio de Salud y la Región de Lazio. El proceso de la ingeniería genética y la producción de la manipulación constructo original hecho para infusiones – un fármaco biológico real, – se lleva a cabo enteramente en el interior del Taller Pharmaceutical (Cell Factory) del Niño Jesús en Sao Paulo, autorizado para esta actividad específica del (AIFA). El proceso de producción tiene una duración de dos semanas, con otros 10 días para obtener todos los ensayos necesarios para garantizar la seguridad de fármaco biológico que se va a infundir en el paciente por vía intravenosa.
EL PRIMER PACIENTE
El niño de 4 años por primera vez sometido a la terapia génica de un tratamiento experimental estaba sufriendo de leucemia linfoblástica aguda , una célula de tipo B, que es el tipo más común de cáncer de edad pediátrica (400 nuevos casos cada año en Italia). Ya había tenido dos recaídas (recaídas) de la enfermedad, el primero después de la quimioterapia, la segunda después de un trasplante de médula ósea de un donante externo (alogénico).
«Para este niño – explica el prof. Locatelli : otras terapias potencialmente capaces de curación definitiva ya no estaban disponibles. Cualquier otro tratamiento quimioterapéutico solo hubiera tenido una eficacia transitoria o incluso un valor paliativo. Sin embargo, gracias a la infusión de linfocitos T modificados, el niño está bien y ha sido dado de alta hoy. Todavía es demasiado temprano para estar seguro de la curación, pero el paciente está en remisión: ya no tiene más células de leucemia en la médula ósea. Para nosotros es una fuente de gran alegría, así como de confianza y satisfacción por la efectividad de la terapia. Ya tenemos otros pacientes candidatos para este tratamiento experimental » .
El Infant Officina Farmaceutica Jesús ha completado la preparación de células para un adolescente afectado por la misma enfermedad, la leucemia linfoblástica aguda, mientras que está en progreso la preparación de CAR-T también para un niño que sufre de neuroblastoma , el tumor sólido más común de edad pediátrica. También en este caso, el protocolo de manipulación celular y su uso clínico han sido aprobados por la Agencia Italiana de Medicamentos.
LAS PERSPECTIVAS
De acuerdo con el prof. Locatelli : «La infusión de linfocitos genéticamente modificados para ser redirigidos con precisión hacia el objetivo tumoral representa un enfoque innovador para el tratamiento de la neoplasia y de perspectivas alentadoras. Ciertamente, aún estamos en una fase preliminar, lo que nos obliga a expresarnos con cautela. Experimentos importantes de compañías farmacéuticas ya han comenzado internacionalmente. Nos alienta a poder contribuir al desarrollo de estas terapias en nuestro país e imaginar tener un arma adicional disponible para aprovechar a aquellos pacientes que han fallado en los tratamientos convencionales o que por diversas razones no pueden tener acceso a un procedimiento de trasplante. ».
Para el prof. Bruno Dallapiccola , director científico del Hospital Pediátrico Bambino Gesù, es: «Un hito en el campo de la medicina de precisión en oncohematología. Las terapias celulares con células modificadas genéticamente nos llevan al mérito de la medicina personalizada, capaz de responder con sus técnicas a las características biológicas específicas de cada paciente y corregir los defectos moleculares que subyacen a algunas enfermedades. Es la nueva estrategia para erradicar enfermedades para las cuales no hemos podido lograr resultados satisfactorios durante años. Un sector de vanguardia en el que el hospital no puede estar ocupado. En un tiempo récord, hemos logrado crear un Taller Farmacéutico, hacerlo funcionar, certificarlo y ponerlo en producción. El resultado alentador de hoy en el campo de oncohematología.»-
Artículos Relacionados
Apicultura orgánica para salvar las abejas
por Lucía Sepúlveda Ruiz (Chile)
7 años atrás 13 min lectura
Para no creerlo: 4, 5 y 6 de febrero de 2020 se rematarán los derechos de aprovechamiento de aguas de 7 ríos en la Región del Maule
por Medios
5 años atrás 4 min lectura
Crecimiento del uso de pesticidas en Chile, una tendencia que asusta
por Dr. Marcelo Galleguillos (Chile))
9 años atrás 5 min lectura
Botsuana le ofrece 20.000 elefantes de regalo a Alemania
por RT.DE.COM
1 año atrás 2 min lectura
Comité Ambiental Comunal Cajón Del Maipo Alerta Sobre Aprobación De Estudio Geológico Asociado A Megaproyecto Minero Escalones
por Comite Ambiental Comunal Cajón del Maipo (Chile)
3 años atrás 4 min lectura
Hábitat para el Buen Vivir del siglo XXI
por Omar Villanueva Olmedo (Chile)
9 años atrás 5 min lectura
Solicitan a Presidente Boric el indulto a todos los presos políticos. ¡Sin justicia no hay paz!
por Organizaciones Chilenas en la Región Exterior
1 semana atrás
18 de junio de 2025
Nosotros, representados por organizaciones o a título personal, le solicitamos que haga uso de sus atribuciones como presidente, para otorgarle el indulto a todos los presos políticos que aún permanecen en las cárceles del país.
El legado de doce Rodriguistas asesinados por la CNI
por Enrique Villanueva Molina (Chile)
1 semana atrás
15 de junio de 2025
«Honor y Gloria eterna para cada hombre y mujer que se atrevió a luchar contra el terrorismo de estado y que entregaron sus vidas por la libertad de nuestro país…»
Los últimos días de Gaza
por Chris Hedges (Gran Bretaña)
2 semanas atrás
11 de junio de 2025
No se puede diezmar a un pueblo, llevar a cabo bombardeos intensivos durante 20 meses para destruir sus hogares, pueblos y ciudades, masacrar a decenas de miles de personas inocentes, establecer un asedio para provocar una hambruna masiva, expulsarlos de la tierra donde han vivido durante siglos y no esperar una reacción violenta. El genocidio terminará. Comenzará la respuesta al reinado del terror estatal. Si creen que no será así, es que no saben nada sobre la naturaleza humana ni sobre la historia.
Declaración sobre el Derecho a la Libre Determinación del Sáhara Occidental y el Derecho Internacional
por Profesores de Derecho Internacional y Relaciones Internacionales (España)
3 semanas atrás
7 de junio de 2025
“La carta que el presidente Pedro Sánchez envió, el 14 de marzo de 2022, al rey Mohamed VI de Marruecos sigue siendo el secreto mejor guardado, al menos en su versión original. En ella, el jefe del Gobierno se alineó por escrito con la solución que propugna Marruecos para resolver el conflicto del Sáhara Occidental.»